FDA授予SiSaf的创新siRNA疗法SIS-101-ADO孤儿药和罕见儿科疾病称号
发布时间:2023-05-15
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5月15日,FDA授予SiSaf的创新siRNA疗法SIS-101-ADO孤儿药和罕见儿科疾病称号,用于治疗常染色体显性遗传性石骨症。此外,由于这种罕见的儿童骨骼疾病的严重表现(包括视神经压迫导致的失明,牙齿和颅面发育异常,以及脊柱侧弯),SIS-101-ADO已被授予罕见儿科疾病称号,用于治疗常染色体显性骨质疏松症。SIS-101-ADO目前正在准备进行首次人体临床试验。
关于SiSaf
SiSaf是一家RNA递送和治疗公司。其专有的Bio-Courier技术通过将有机材料与无机生物可吸收的硅杂交,解决了其他RNA递送技术的局限性。总部位于英国吉尔福德,拥有完全集成的研究实验室和生物分析设施、可快速跟踪开发的可扩展技术,以及不断增长的专利资产,具有广泛的运营自由度。